Circulation Res：基因療法可有效治療巴氏癥候群
Barth綜合征是男性兒童中一種罕見的代謝疾病，是由稱為TAZ的基因突變引起的。Barth綜合征會(huì)導(dǎo)致威脅生命的心力衰竭癥狀產(chǎn)生，并導(dǎo)致骨骼肌以及免疫反應(yīng)的虛弱并損害身體生長。波士頓兒童醫(yī)院的一項(xiàng)新研究表明，基因治療可以預(yù)防或逆轉(zhuǎn)因Barth綜合征引發(fā)的心臟功能障礙。
相關(guān)結(jié)果發(fā)表在《Circulation Research》雜志上。
最近，英國比克森癌癥研究所的Douglas Strathdee創(chuàng)建了兩個(gè)Barth綜合征的小鼠模型，其中之一是全身性的TAZ基因敲除模型。另一個(gè)是心臟組織特異性小鼠模型。
大多數(shù)帶有全身TAZ缺失的小鼠在出生前就死了，這顯然是由于骨骼肌無力所致。但是一些小鼠存活了下來，這些小鼠后期出現(xiàn)進(jìn)行性心肌病，包括心肌增大并失去了泵血能力。它們的心臟也顯示出疤痕，，左心室擴(kuò)張且壁薄，類似于患有擴(kuò)張型心肌病的人類患者。
電子顯微鏡檢查結(jié)果表明，僅在心臟組織中缺乏TAZ的小鼠表現(xiàn)出相同的特征。即心肌組織組織發(fā)育不良。
隨后，作者使用基因療法（通過在皮下或靜脈內(nèi)注射工程病毒）修復(fù)TAZ。結(jié)果表明，全身TAZ缺失的小鼠經(jīng)治療后能夠存活至成年。 TAZ基因療法還可以預(yù)防新生小鼠的心臟功能障礙和疤痕形成，并且可以逆轉(zhuǎn)老年小鼠中既定的心臟功能障礙。
進(jìn)一步的測(cè)試表明，TAZ基因療法可為動(dòng)物的心肌細(xì)胞和骨骼肌細(xì)胞提供持久的治療，但前提是至少有70％的心肌細(xì)胞能夠有效吸收該基因治療載體。
 |
 |
 |
| 官網(wǎng)：www.baichuan365.com | 微信服務(wù)號(hào)：iseebio | 微博：seebiobiotech |
 |
 |
 |
| 商城：mall.seebio.cn | 微信訂閱號(hào)：seebiotech | 泉養(yǎng)堂：www.canmedo.com |
相關(guān)資訊
- Nat Genet：小鼠基因組解析發(fā)現(xiàn)一種與人類疾病有關(guān)的新基因功能
- Cell Rep：科學(xué)家在培養(yǎng)皿中重現(xiàn)帕金森“病癥” 新型潛在療法有望被開發(fā)
- 打疫苗就能延長壽命！ Nature子刊：抗衰老疫苗 選擇性清除衰老細(xì)胞延長壽命
- 單細(xì)胞RNA性能分析新方法
- 酵母鉻
- 法國科學(xué)家利用無線設(shè)備追蹤抗藥菌傳播途徑
- Cell：重磅！揭示免疫檢查點(diǎn)抑制劑攻擊癌癥機(jī)制
- 動(dòng)物疾病模型誘導(dǎo)劑（造模試劑）
- 數(shù)百種系列用色原介質(zhì)及酶底物等原料試劑
- 【每周優(yōu)選】食品過敏原快速檢測(cè)試劑盒
新進(jìn)產(chǎn)品
同類文章排行
- 清除人體內(nèi)衣原體感染的關(guān)鍵鑰匙
- iScience：一種對(duì)抗遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病的潛在途徑
- 真的有可以中和所有已知COVID-19毒株的抗體？
- 細(xì)胞“廢物”使抗癌的免疫細(xì)胞恢復(fù)活力！
- 男性注意！這種食品攝入過多會(huì)導(dǎo)致結(jié)直腸癌
- 無路可退！主食中的農(nóng)藥殘留，可誘發(fā)阿爾茨海默病
- Cell出乎意料新發(fā)現(xiàn)：原來是這種“瀕死體驗(yàn)”讓癌細(xì)胞惡化
- 研究發(fā)現(xiàn)，冠狀病毒的形狀會(huì)影響其傳播
- Science Advances新突破：快速高效生產(chǎn)人體免疫細(xì)胞的新方法
- 《Nature Genetics》確定10個(gè)克羅恩病相關(guān)基因
資訊文章
您的瀏覽歷史
