FDA取消默克丙肝藥物的突破性藥物地位

來源：生物谷作者：人氣：-發表時間：2015-02-06 08:56:00【大中小】

在2015年2月5日的投資者電話會議上，默克公布了FDA將取消其丙肝藥物grazoprevir/elbasvir(MK-5172/MK-8742）突破性藥物（BTD）地位的消息。由于吉利德科學的Harvoni和艾伯維的V Pak已經上市并且在療效上基本沒有什么改進空間，再把默克的組合叫做突破性藥物有點自相矛盾。據默克講FDA這個意向尚未最后定死，默克在未來幾周還會和FDA就此事溝通。

FDA突破性藥物被譽為近年來藥監政策的最大創新，為制藥工業的研發方向起到非常有效的導航作用，有人甚至呼吁廠家只開發BTD藥物。獲得BTD藥物的產品在開發和評審過程中會得到FDA的全力支持，這樣一可以避免走不必要的彎路，二也可以更高效完成所有規定動作。

這應該是第一個被撤銷BTD地位的案例，但顯然這不會是最后一個。歷來熱門項目都不會只有一個廠家自己做，除非靶點未知而只有單個廠家有未被公開的先導物，但這種情況現在非常少。有競爭就必然有勝負。雖然這次FDA并未公開其理由，但這個決定似乎也符合常理。如果以后FDA按這個邏輯行事，落后首創藥物2年以上的同類產品估計即使得到BTD稱號在上市前被取消的可能性也非常大。

當然這樣的決定對廠家影響不一定很大，因為廠家主要是在開發階段受益于這個地位。默克在2013年獲得BTD地位到現在已經從中受到很多關照，三期臨床已經招募完畢，估計今年就可以報批。另外作為第三個上市的藥物如果沒有特殊療效和前兩個藥物的競爭本來就處于很大劣勢。Grazoprevir/elbasvir組合最大的希望是能縮短療程但去年的二期臨床顯示無法在四周有效治愈丙肝，所以晚幾個月上市對銷售不會有太大影響。默克本來就沒準備參與丙肝的早期競爭，而是要主攻中盤和收官階段。如何競爭全球1.7億丙肝病人的后2/3和競爭最富有的第一波病人可能需要不同的策略。