WHO監測數據顯示，截至2022年2月14日，全球報告的確診病例超過4.1億例，死亡人數超過580萬人。美國確診7698萬例，死亡91萬例；印度確診4266萬例，死亡51萬例；俄羅斯聯邦確診1431萬例，死亡34萬例；巴西確診2742萬例，死亡6.4萬例。新冠肺炎大流行尚未結束，醫學界也面臨著病毒不斷變異帶來的挑戰。面對挑戰，在開發疫苗、藥物、診斷/預后預測因子和生物標志物、篩查、移植、測試和即時護理套件、可穿戴技術、人工智能等方面的醫學研究被激發出新的活力，也為藥物研發帶來了新的機遇。

新冠大流行不會阻止新研究的發展，反而在探索各種人類疾病誘因方面取得重大突破。在過去2年中，取得重大突破的研究包括用于改善癌癥和自閉癥檢測的人工智能模型、發現肌萎縮側索硬化癥中基因突變的細胞機制、基于基因組的靶向和基因抑制癌癥治療、癌細胞劫持機制、免疫療法、CAR-T療法等。在新冠大流行期間，FDA對大約5587個（2020年）和4810個（2021年）申請進行了批準了。這些批準包括補充批準、暫定批準、孤兒藥、緊急使用授權（EUA）和完全批準。這篇評論文章介紹了在大流行期間應對COVID-19、埃博拉病毒病（EVD）、心臟病、癌癥、阿爾茨海默病、糖尿病和瘧疾最具影響力的突破性醫學創新，這些創新對人類具有深遠的意義和積極的影響。

眾所周知，COVID-19是由SARS-CoV-2病毒引起的傳染病，該病導致全球范圍內大流行。接種疫苗，是醫學界應對疫情防控的共識。事實證明，疫苗的接種最大限度地減少了住院和死亡病例。RNA和DNA疫苗通過基因工程使用編碼蛋白質的RNA或DNA，可迅速激發人體的免疫反應。FDA批準的疫苗包括Pfizer-BioNTech、Moderna、Johnson & Johnson，，這些疫苗已被證實可保護人體免受因COVID-19疾病引起的嚴重疾病和住院治療。此外，一些藥物和非疫苗生物制品也被允許在EUA下使用。

埃博拉病毒病是一種能引起人類和靈長類動物產生病毒性出血熱的烈性傳染病病原體。在早期感染期間，患者出現非特異性發熱性疾病，隨后出現胃腸道體征和癥狀，通常導致低血容量、代謝性酸中毒、低血糖和多器官衰竭。從WHO官網獲知，埃博拉病毒病病死率仍然很高，2010-2020年爆發的合并病死率為60%（95% CI：47-73%）。自1976年被首次發現以來，埃博拉病毒病在非洲地區頻繁爆發。2014年的西非疫情造成1.13萬人喪生，由于病毒自身的強致病性和易發生遺傳變異等特點，且隨著全球人口流動性的增加以及埃博拉病毒超級傳播者的出現，該病毒已經成為全人類潛在的健康威脅。

埃博拉通過與感染埃博拉病毒的死者、病人、受感染動物直接接觸傳播。在埃博拉疫苗方面，FDA于2019年12月批準了Ervebo，這是首個預防埃博拉病毒病的疫苗。在埃博拉治療藥物方面，Inmazeb™（Regeneron Pharmaceuticals Inc.），即maftivimab、atoltivimab和odesivimab-ebgn，是FDA批準的首個治療兒科和成人患者感染扎伊爾埃博拉病毒（EBOV）的藥物。Inmazeb™是三種單克隆抗體的混合物，這種三重抗體組合通過阻止病毒進入宿主細胞來有效中和病毒。2020年12月21日，FDA批準了Ebanga（Ansuvimab-zykl），它是一種單劑量靜脈注射重組人IgG1k單克隆抗體，用于治療兒童和成人的EBOV感染。Ebanga通過將病毒與EBOV的糖蛋白1亞基結合來阻止病毒進入細胞，從而阻止EBOV與宿主細胞的結合。

心血管疾病會產生巨大的健康和經濟負擔。缺血性心臟病是世界人群的主要死因，占世界總死亡人數的16%，而中風是第二大死因，約占總死亡人數的11%。高血壓、心血管疾病、糖尿病和嚴重肥胖是心臟病的主要危險因素，其影響因不同個體、不同國籍人群的年齡而異。

2021年，FDA批準使用Kerendia®（finerenone，非類固醇鹽皮質激素受體激動劑，拜耳）用于減少患有與2型糖尿病相關慢性腎病成人的心臟病發作、心力衰竭住院和心血管死亡。這種藥物被證明有助于改善處于腎病不同階段的2型糖尿病患者的心臟健康。2021年1月20日，默克公司宣布可溶性鳥苷酸環化酶（sGC）刺激劑——Verquvo®（vericiguat）被FDA批準用于降低因慢性心力衰竭導致的心血管死亡和住院風險。2020年2月21日，Esperion Therapeutics, Inc的Nexletol^®（bempedoic acid）獲得FDA新藥批準，該藥通過抑制檸檬酸三磷酸腺苷裂解酶（3-羥基-3-甲基戊二酰輔酶A上游的一種酶）活性，有效降低膽固醇合成。該處方與適當的飲食和其他藥物一起使用，可幫助降低血液中的“壞”膽固醇含量（減少肝臟產生的膽固醇量），最終最大限度地降低中風和心臟病的發病率。

腫瘤是指機體在各種致瘤因子的作用下，身體中的局部組織細胞失去控制，發生無限制的生長而形成的新生物，一般表現為腫塊。腫瘤分為良性和惡性兩大類，良性腫瘤生長緩慢，對人體影響小；惡性腫瘤一般稱為癌癥，往往增長迅速，并且有侵襲性（向周圍組織浸潤）及轉移性，是目前人類面臨的最大的醫療衛生問題，也是最惡性的人類疾病。癌癥擁有死亡率高、預后差、治療費用昂貴的特點，癌癥患者通常需要承受巨大的生理痛苦，是目前最急需解決的人類醫療衛生問題之一。

世界衛生組織國際癌癥研究機構（IARC）發布的2020年全球最新癌癥負擔數據顯示：2020年全球新發癌癥病例1929萬例，其中男性1006萬例，女性923萬例；2020年全球癌癥死亡病例996萬例，其中男性553萬例，女性443萬例。2020年中國新發癌癥病例457萬例，癌癥死亡病例300萬例，新發癌癥人數、癌癥死亡人數均位居全球第一。從發病率來看，排名前五的癌癥類型有：肺癌（17.9%）、胃癌（10.5%）、乳腺癌（9.1%）、肝癌（9%）和食道癌（7.1%）。從死亡率來看，排名前五的癌癥類型有：肺癌（23.8%）、肝癌（13%）、胃癌（12.4%）、食道癌（10%）、結腸癌（5.5%）。

受到全球癌癥人口的增長以及前沿癌癥治療方法興起的共同推動，全球腫瘤藥物市場從2015年的832億美元上漲至2019年的1435億美元，分別占當年全球藥物市場的7.5%和10.8%，2015年至2019年全球腫瘤藥物市場的復合年增長率達到14.6%。預計到2024年，全球腫瘤藥物市場規模將達到2444億美元，2019年至2024年全球腫瘤藥物市場復合年增長率將達到11.2%；2030年預計全球腫瘤藥物市場將達到3913億美元，2024年至2030年全球腫瘤藥物市場復合年增長率預計將達到8.2%。

在癌癥治療藥物方面，近兩年針對部分癌種，取得了長足進步，詳細信息見下表。

阿爾茨海默病是一種神經變性病，以進行性記憶力減退和獲得性知識喪失，直至日常生活活動能力完全喪失為特征，給社會和家庭帶來沉重負擔，成為嚴重的社會和醫療衛生問題。阿爾茨海默病可能的危險因素包括：高齡、低教育水平、吸煙、中年高血壓與肥胖、聽力損害、腦外傷、缺乏鍛煉、糖尿病及抑郁障礙等。

阿爾茨海默病是全球疾病衛生組織公認的公共衛生重點問題，2020年全球已有超過3400萬阿爾茲海默病患者，預計2025年將達到3630萬，2030年將超過3850萬。2016年至2020年，中國的阿爾茨海默患者數量從1050萬增加到1250萬，復合年增長率為4.5%，預計2025年將達到1550萬，2030年將進一步增加到1950萬。

針對目前阿爾茨海默病藥物研發困難的現狀進行多方面的分析，首先是尚不清晰的發病機制，由于對其發病因素以及作用機制沒有完整的認識，當前的假說只可以解釋部分疾病過程，導致藥物可能靶向了錯誤的病理生理學機制或者靶向微小影響因素，因此需要從基因組學、分子生物學、生物化學等多方面研究阿爾茨海默病理全過程。

多年來只有5種藥物獲批用于治療阿爾茨海默癥，分別是他克林、卡巴拉汀、加蘭他敏、鹽酸美金剛、美金剛/多奈哌齊復方制劑。2020年5月28號，FDA批準了Tauvid™（flortaucipir F18，禮來）用于靜脈注射，這是一種放射性診斷劑，用于幫助成像大腦中阿爾茨海默病的獨特特征，適用于正在接受阿爾茨海默病評估的認知障礙成年患者。2021年6月7日，FDA批準由渤健與衛材聯合開發的Aduhelm，Aduhelm是一種淀粉樣蛋白β定向抗體，盡管臨床效果備受質疑，但由于阿爾茨海默癥造成的嚴重疾病負擔等多重因素，Aduhelm仍然獲得批準，這也是近20年來，首個FDA批準的延緩阿爾茨海默臨床癥狀衰退的療法。

糖尿病是一種臨床上以高血糖為主要特征的代謝性疾病，目前病因和發病機理尚未得到完全認識。從目前已知的發病機制上看，糖尿病主要由胰島素分泌缺陷或其生物作用受損，或兩者兼有引起。糖尿病患者長期存在的高血糖會導致人體各種組織，尤其是眼、腎、神經、心臟、血管的慢性損害、功能障礙和器官衰竭。

目前，國際通用的糖尿病診斷標準和分類為世界衛生組織（1999）標準，根據該標準，糖尿病可分為I型糖尿病、II型糖尿病、妊娠期糖尿病及其他特殊類型糖尿病四類。

根據中國II型糖尿病防治指南，生活方式干預是II型糖尿病的基礎治療措施，應貫穿于糖尿病治療的始終。當糖尿病患者經過飲食和運動治療后，血糖控制仍不能達標時，需使用藥物進行控制。自1920年人類使用動物胰島素治療糖尿病以來，在100年的時間里，全球共發現、發明了約九大類主要的糖尿病治療藥物：磺脲類、雙胍類、糖苷酶抑制劑類、胰島素類、噻唑烷二酮類（TZDs）、格列奈類、GLP-1類、DPP-IV抑制劑類、SGLT-2抑制劑類。

隨著病程的進展，患者對外源性血糖控制手段的依賴會逐漸增大。根據患者的不同發病階段（胰島β細胞分泌胰島素的能力逐漸下降）、血糖控制情況、并發癥風險狀況等因素，臨床上常需要口服藥物間及口服藥與注射降糖藥物間（胰島素、GLP-1受體激動劑）的聯合治療。

2021年，FDA批準了非甾體鹽皮質激素受體拮抗劑Kerendia（拜耳），這種藥物可降低與II型糖尿病相關的心臟和腎臟并發癥的風險。

人類瘧疾是世界范圍內最猖獗的人類傳染病之一。根據世界衛生組織發布的《全球瘧疾報告2021》，在全球范圍內，瘧疾死亡率（即每10萬人口中的死亡人數）從2000年的約30人減半至2015年的15人，在2019年降至13人，但在2020年，死亡率再次上升到15個人。全球約96%的瘧疾死亡病例發生在29個國家，其中病例分布最多的六個國家為尼日利亞（27%）、剛果民主共和國（12%）、烏干達（5%）、莫桑比克（4%）、安哥拉（3%）和布基納法索（3%）。患者經常會出現發燒、流感樣疾病、寒戰和慢性疾病，這些疾病可能會導致癲癇發作、腎衰竭、精神錯亂和死亡等嚴重并發癥。

作為埃博拉治療的突破性藥物，Artesunate（Amivas US, LLC）被用于兒童或成人重癥瘧疾的一線治療，通常與其他抗病毒藥物聯合使用。

除了上述疾病治療藥物之外，NTLA-2001（Intellia Therapeutics）是一種治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性的CRISPR療法藥物，它通過編輯靶向人類TTR基因發揮作用。Zokinvy（lonafarnib，Eiger BioPharmaceuticals）是一種口服的法尼基轉移酶抑制劑，用于預防過早衰老和治療早衰和早衰性椎板病變。三萜類抗真菌藥Brexafemme®（ibrexafungerp, Scynexis, Inc.），用于治療初潮后女性和成人外陰陰道念珠菌病。

本文旨在提供一些新的突破性藥物，這些藥物已被證實可用于臨床治療冠狀病毒類疾病、EVD、心臟病、癌癥、阿爾茨海