美國藥監局批準了首個CRISPR人體試驗計劃

來源：作者：人氣：-發表時間：2016-06-24 09:23:00【大中小】

上周，美國賓夕法尼亞大學的研究人員們提出了一項計劃，他們希望能夠用CRISPR來編輯人體的免疫細胞，進而來治療相關的疾病。該計劃最近已經獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的批準。如果該計劃能夠順利實施，將是第一次用CRISPR系統進行的人體基因編輯試驗。

CRISPR基因編輯圖片來自：www.popsci.com

CRISPR/Cas9是一種基于細菌防御系統改造而來的基因編輯系統，可以利用gRNA引導DNA剪切蛋白在特定位點完成剪切，因而具有很好的特異性。該基因編輯系統從提出到現在已經歷經四年，而且在很多生物體上面都進行了實驗，而且從原型到現在的CRISPR基因剪切系統已經有了很多的優化。同時，該系統的專利之爭也從未停歇。

CRISPR基因編輯系統的人體試驗面臨著諸多的問題，例如倫理、法律、安全等等。同時對于該基因編輯系統用于人體實驗也存在監管問題。上周，美國賓夕法尼亞大學的研究人員們，向美國FDA提交了一項申請。該申請主要目的在于，抽取人體的免疫細胞（T淋巴細胞），經過CRISPR基因改造后的這些免疫細胞，被重新導入到人體中，進而可以用來治療癌癥。值得注意的是，該項目并非是編輯人體胚胎細胞，因此不會有“轉基因人”的出現。

盡管美國FDA已經批準了該研究申請，該研究項目還需要同時獲得項目所在醫療單位的批準。如果順利的話，該項目還會得到科技大亨西恩·帕克的資助，將通過他在今年四月成立的帕克癌癥免疫治療研究所對這個計劃給予資助。雖然，目前賓夕法尼亞大學的課題組還沒有正式給出該項目執行的時間表，但是在可以預見的未來，我們或許會看到CRISPR給人們帶來更多的驚喜。