人體“基因剪刀”抗癌臨床試驗首次在美國通過審查

來源：中國科技網(wǎng)作者：人氣：-發(fā)表時間：2016-06-27 10:22:00【大中小】

美國國家衛(wèi)生研究院一個咨詢委員會21日批準了首個利用被譽為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術來治療癌癥的人體臨床試驗，讓這種目前備受關注的生物醫(yī)學技術在美國距臨床試驗僅差美國食品和藥物管理局批準一步之遙。

基因療法臨床試驗

美國國家衛(wèi)生研究院“重組DNA咨詢委員會”批準了這項由美國賓夕法尼亞大學提交的臨床試驗計劃。該委員會負責對在美國進行的基因療法臨床試驗進行安全及倫理審查。這項試驗還需美國食品和藥物管理局放行才能開始實施。如果最終獲得批準，研究人員將招募18名現(xiàn)有治療方法已不起作用的黑素瘤、多發(fā)性骨髓瘤以及肉瘤患者，在賓夕法尼亞大學、加利福尼亞大學舊金山分校以及得克薩斯大學MD安德森癌癥研究中心三個地點開展臨床試驗。

按計劃，研究人員將從患者身上提取免疫T細胞，利用一種無害病毒讓T細胞具有一種名為NY-ESO-1蛋白質的受體。NY-ESO-1蛋白質常存在于某些腫瘤細胞上，經(jīng)改造的T細胞在被輸入患者體內后，就能識別表達NY-ESO-1蛋白質的腫瘤細胞、對腫瘤細胞發(fā)起攻擊。

然而，受改造的T細胞不易增殖、存活時間不長。為延長T細胞存活時間、提高其殺滅癌細胞的效率，研究人員希望利用CRISPR技術，破壞一種名為 PD-1蛋白質的合成。這種位于T細胞表面的蛋白質抑制T細胞發(fā)生免疫反應后的活性，而腫瘤細胞能夠激活PD-1蛋白質來躲避T細胞的攻擊。此外，研究人員還打算敲除編碼T細胞表面其他兩種主要蛋白質受體的基因，讓T細胞經(jīng)改造獲得的NY-ESO-1蛋白質受體更有效。

另據(jù)美國《麻省理工學院技術評論》報道，美國社交網(wǎng)站臉書的首任總裁肖恩·帕克投資2.5億美元建立的“帕克癌癥免疫療法研究所”將為這項試驗提供資助。