近日,一項(xiàng)刊登于國(guó)際雜志Science Translational Medicine上的研究報(bào)告中,來自默克實(shí)驗(yàn)室的研究人員通過研究開發(fā)了一種新型抵御阿爾茲海默氏癥的療法,而且該療法并不會(huì)給患者帶來任何有害副作用。
治療阿爾茲海默氏癥的新藥開發(fā)有望
這項(xiàng)研究中,研究者以32名個(gè)體的樣本為基礎(chǔ)不斷擴(kuò)大臨床試驗(yàn),如今已經(jīng)開始對(duì)超過3000名受試者進(jìn)行研究了。這種新型療法利用了一種名為verubecestat的化合物,其能夠通過阻斷患者機(jī)體中名為BACE1的酶類來降低β淀粉樣蛋白的水平。在阿爾茲海默氏癥患者機(jī)體中,淀粉樣蛋白能夠聚集形成斑塊并且損傷大腦,誘發(fā)認(rèn)知能力損傷,尤其是患者的記憶力,酶類BACE1在淀粉樣蛋白的產(chǎn)生過程中扮演著重要的作用。
在首個(gè)臨床試驗(yàn)中,研究者對(duì)招募的32名患輕度至中度阿爾茲海默氏癥患者進(jìn)行了相關(guān)研究;如今很多制藥公司的實(shí)驗(yàn)室都在不斷開發(fā)新型化合物來阻斷或者逆轉(zhuǎn)患者機(jī)體中淀粉樣斑塊的形成;截止到目前為止,這些制藥公司所開發(fā)出能夠中和BACE1的產(chǎn)品往往會(huì)給患者帶來一定的毒性副作用,比如肝臟損傷或者神經(jīng)變性等。
研究者M(jìn)atthew Kennedy指出,但化合物verubecestat卻不會(huì)產(chǎn)生任何毒副作用,1個(gè)-2個(gè)劑量的化合物或許就足以降低患者機(jī)體中淀粉樣蛋白的水平,同時(shí)還不會(huì)產(chǎn)生任何副作用。目前研究人員正在進(jìn)行兩項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)來評(píng)估verubecestat的作用效果,最終結(jié)果會(huì)在2017年7月份公布;如果臨床試驗(yàn)結(jié)果理想的話,化合物verubecestat就有望在未來兩年至三年里作為藥丸被推向市場(chǎng)。
有關(guān)資料顯示,截止到2050年在美國(guó)患阿爾茲海默氏癥的患者數(shù)量會(huì)超過2800萬人;世界衛(wèi)生組織表示,目前在全球有3600萬人遭受著癡呆癥的影響,其中很多患者都是阿爾茲海默氏癥患者;在未來多年里如果沒有有效的療法來治療阿爾茲海默氏癥的話,那么這一數(shù)字或?qū)⒃?030年會(huì)超過6570萬,到2050年會(huì)翻三番達(dá)到1.154億人。
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