首個治療兒童疾病的Strimvelis基因療法在歐洲獲批

來源：作者：人氣：-發表時間：2016-06-07 09:55:00【大中小】

近日，世界首個用于兒童治療的基因療法獲得歐盟委員會(European Commission)批準，這項名為Strimvelis的基因療法或將開啟兒童療法研究的新時代，相關研究刊登于國際雜志Blood上。該療法可以治療重癥聯合免疫缺陷（ADA-SCID）的患兒，這種疾病是一種非常罕見的兒童疾病，其在患兒受影響的極短時間內往往具有明顯的致死率。

Strimvelis基因療法圖片來源www.sciencealert.com

重癥聯合免疫缺陷疾病會使得新生兒對于病毒和細菌沒有任何抵抗力，而且該病和X連鎖重癥聯合免疫缺陷（X-SCID）癥密切相關，這種新型基因療法為何如此特別，因為其是首個利用遺傳修復技術來治療疾病的商用化療法，目前該療法在歐洲終于獲得批準。

ADA-SCID是由遺傳自父母雙方的錯誤基因所引發的疾病，在歐洲該疾病大約每年會影響15位患兒的健康，來自父母機體中錯誤的基因會影響患兒機體腺苷脫氨酶蛋白的產生，而該蛋白是產生淋巴細胞所必需的，通過在患兒一歲之前ADA-SCID疾病具有致死性。當前研究人員利用風險性的骨髓移植或昂貴的酶類移植療法來治療重癥聯合免疫缺陷癥，而在Strimvelis基因療法中，研究者將來自患兒骨髓中的干細胞進行移除并在檢測管中進行糾正去除錯誤基因，隨后重新導入患兒機體中。

來自斯坦福大學的研究者Maria-Grazia Roncarolo說道，如果想治療一種疾病，我們就需要將該錯誤基因置于干細胞中；另一外研究者Martin Andrews指出，這項研究為我們開啟了罕見遺傳疾病的新篇章，我們希望這種新型的基因療法未來可以用來幫助治療更多罕見疾病的患者。

基因療法技術如今非常“新潮”，在將這種療法引入到正常治療中科學家和監管部門往往非常謹慎，然而這種療法往往會對臨床治療帶來極大幫助，同時該療法也需要對構建我們機體的基礎元件進行操作來發揮作用，替換汽車引擎中的部件往往是一件麻煩的事情，而基因療法亦是如此。

研究者表示，臨床試驗中利用Strimvelis療法治療的18個兒童中，根據患兒治療的持續時間，其100%的生存率都維持在2.3年至13.4年之間，這就表明Strimvelis療法的確可以移除患兒機體中的錯誤基因并且不會產生任何副作用。GSK公司基因療法發展部經理SvenKili表示，盡管目前并沒有任何理由認為這種療法不能持續太久時間，我仍然會猶豫是否將這種療法稱之為一種新型的治療方法。

原文出處

Updateonthesafetyandefficacyofretroviralgenetherapyforimmunodeficiencyduetoadenosinedeaminasedeficiency