我國青年學者用干細胞療法讓眼盲小鼠見到光明

來源：作者：人氣：-發表時間：2018-09-28 13:02:00【大中小】

武漢科技大學青年教師、湖北省“楚天學子”姚凱運用干細胞療法，讓先天性眼盲的小鼠首次見到了光明。這一研究成果8月底發表在國際期刊《自然》上，立即引起關注。

人類和哺乳動物眼體里的感光神經細胞一旦死亡，無法自主再生，結果就是失明。全球有上億人因患神經退行性疾病而造成視力損傷致盲，還有數十萬先天性失明者終身生活在漆黑里，臨床上尚無有效的治療手段。

姚凱結合干細胞與基因療法，歷時5年開發出“兩步法”的對策，先培育出攜帶轉基因的有效、無毒的病毒，注入先天性眼盲的小鼠眼睛里，激活Müller細胞（視網膜內的神經膠質細胞，負責支持、滋養周圍的神經元），再從10萬種以上的蛋白質中挑選出所需的3種促進神經元分化的轉錄因子，不斷調整病毒的劑量和優化時間間隔，成功地喚醒了Müller細胞的神經元再生機制。

姚凱說，通過對小鼠的大腦活動測量結果證實，這些新生神經元成功地整合到視覺通路中，并將光信號傳遞給了大腦視覺皮層，先天性眼盲的小鼠產生了視覺反應。

多位國際眼科專家均表示，此項研究為基因治療和干細胞治療領域內的突破性成果，特別是在利用內源性干細胞治療遺傳性疾病方面做出了創造性發展。

“這項成果已經在神經生物學領域走得非常遠了。”《自然》雜志兩位評委高度評價這一研究成果：“這項工作極其重要，把Müller細胞誘導為新的神經細胞，以前在哺乳動物中從未發生過。”