西方世界首個干細胞治療產品Holoclar獲歐盟批準

來源：生物谷作者：人氣：-發表時間：2015-02-26 09:23:00【大中小】

歐洲的眼病患者在羊年春節收獲了福音——西方世界首個干細胞治療產品Holoclar獲得歐盟委員會（EC）有條件批準，用于因（物理或化學因素所致）眼部灼傷導致的中度至重度角膜緣干細胞缺乏癥（limbal stem-cell deficiency，LSCD）成人患者的治療。

Holoclar由意大利凱西制藥（Chiesi Farmaceutici）研發，是獲批的首個含干細胞的先進治療產品，也是首個用于治療角膜緣干細胞缺乏癥（LSCD）的產品。Holoclar不僅能夠作為角膜移植的替代療法，也可以在大范圍眼部損傷的情況下增加角膜移植成功的概率。在臨床試驗中，Holoclar能夠修復眼部角膜損傷，并改善或解決疼痛、畏光等癥狀，同時可改善患者的視敏度(visual acuity)。

Holoclar是一種活組織產品，類似于一個隱形眼鏡，其活性物質為“離體擴增（ex-vivo）的包含干細胞的自體人角膜上皮細胞”，由取自患者角膜未受損區域的一小片活組織制備并在實驗室利用細胞培養技術生長而成，可用于替代受損的角膜細胞。其中，角膜緣干細胞負責角膜上皮的連續再生和維持。通過在眼球重建干細胞儲備，Holoclar能夠啟動正常的角膜細胞生長和維持。

Holoclar獲批的具體適應癥為：由物理或化學眼灼傷導致的單側或雙側中度至重度角膜緣干細胞缺乏癥（LSCD）（定義為：至少兩個角膜象限存在淺層角膜新生血管，同時中央角膜受累，嚴重視力損害）。患者接受Holoclar治療前，需最少取1-2平方毫米完好的角膜緣（limbus）活組織。另外，Holoclar必須由經過培訓的合格醫生進行管理，并僅限于醫院使用。

膜緣干細胞的缺乏使角膜上皮失去再生和修復的能力，引起角膜結膜上皮化、新生血管長入、慢性炎癥、反復上皮缺損、基質瘢痕化以及角膜自溶和潰瘍，若不進行治療，該病最終可導致失明。