有效率達88.9%！我國首個干細胞新藥完成臨床研究，即將申請新藥證書！

來源：作者：人氣：-發表時間：2018-08-02 16:35:00【大中小】

北京協和醫院“干細胞的新藥研發及臨床轉化研究”北京市重點實驗室團隊歷經14年臨床試驗，先后在國家臨床藥理基地完成了多次安全性、有效性臨床試驗，充分證明了該新藥在臨床上的安全性和可靠性、技術上的先進性和工藝上的穩定性，最終的新藥臨床數據已經形成總結報告材料，將向國家藥監局遞交申請我國第一個干細胞新藥證書。

團隊基于其自主知識產權的干細胞核心技術在國內率先創舉性地開啟了干細胞創新藥物產品的研發，先后系統突破了成體干細胞體外規模化操作等五大關鍵技術瓶頸，主持制訂了全國第一個干細胞產品質量標準，于2003年12月向國家食品藥品監督管理局（CFDA）申報注冊了國內第一個干細胞新藥“骨髓原始間充質干細胞”并兩獲臨床批件（新藥批件號2004L04792、2006L01037），為此國家衛生部、科技部召開了聯合新聞發布會，宣布了這一我國在干細胞再生醫學領域具有標志性意義的重大進展。該新藥迄今已在北京大學人民醫院、北京協和醫院、解放軍301醫院、解放軍307醫院、浙江大學醫學院附屬第一醫院等國家臨床藥理基地開展了11年臨床試驗研究，完成了產品的臨床安全性及有效性試驗，總體有效率達到88.9%。

北京協和醫學院“干細胞新藥研發及臨床轉化研究”北京市重點實驗室，是我國第一個專業從事干細胞新藥研發的省部級重點實驗室。在這個實驗室，先后誕生了我國第一個干細胞技術發明專利、第一個干細胞技術工藝標準、第一個干細胞新藥批件、第一個干細胞領域國家技術發明獎、第一個長江學者創新團隊………一個個閃亮的第一背后，凝結的是實驗室團隊在成體干細胞再生醫學科研與產業化領域堅守18年換來的成績單。

干細胞再生醫學作為當今國際生命科學界的熱點領域，通過近20年的研究已證實干細胞是人體生命發育和組織器官細胞自我更新、多向分化的起源細胞，從生物學角度其攜帶了生命從誕生到死亡的關鍵能量和信息；從醫學角度其具備了修復和重塑人體機能的超凡能力，對干細胞認知的突破近10年4次入選世界十大科技進展，兩獲諾貝爾獎，“小細胞，大產業”，以干細胞新藥為代表的多學科交叉創新產業正崛起成世界各國競相發展的戰略新興產業，勢必將在大健康領域引發一場全產業鏈體系創新性變革，堪稱第六次科技革命。這一具有革命性意義的創新科技必將在我國科技戰略轉型、國家科技創新產業升級、引領國際高新科技變革中發揮關鍵性推動和示范作用。

我國目前正處于未來大健康產業的產業鏈構成時期，干細胞新藥是其中十分具備國際競爭力和技術領先程度的產業，在該領域內如能加快推動1-2個代表性的干細胞新藥產品研發成功問世，盡早實現上市應用，不僅造福我國相當一批無計可施的絕癥患者，并且其產業化示范作用將迅速拉動大健康全產業鏈相關環節發展、創造巨大經濟社會價值。

自2010年開始，歐美等發達國家主動突破政策和倫理限制，對干細胞藥物產品研發的支持和推動明顯加速。2012年5月，美國Osiris公司治療血液病的干細胞藥物 ProchymalTM 在加拿大獲得批準上市，成為西方國家上市的第一個干細胞新藥，此外，韓國、日本、歐盟等國家和地區紛紛批準各自的干細胞新藥上市，搶占市場。特別需要指出的是，美國Osiris公司與團隊的干細胞新藥產品屬于同一類別，且同于2003年啟動臨床試驗，對方與我方的對比在基礎研究SCI論文（46篇：63篇）、臨床試驗病例數（32例，不設對照：70例，設對照）、治療效果等方面均遜色于我方的指標。

專家認為我國相關行政主管部門應該大力扶持我國自主創新的高新技術產業，切實增強我國的自主科技創新能力和健康產業轉化競爭力。