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這款干細胞療法拯救了哈佛學生的生命正在擴大上市范圍

來源：作者：人氣：-發表時間：2018-11-29 16:28:00【大中小】

11月20日，美國CBS報道了一則干細胞拯救生命的事跡。這是未來醫學的活生生例子，在革命性干細胞療法的幫助下，十幾年前危在旦夕的三年級男生如今走進了哈佛醫學院的學堂，享受著屬于他的健康生活。案例：干細胞有時真的是“救命稻草”

這則案例的主人公名叫卡梅倫（Kameron Kooshesh），目前就讀于哈佛醫學院。在小學三年級的時候他被診斷出急性淋巴細胞白血病，于是開始了兩年半的強化療。在這過程中，他開始失去頭發，開始出現神經癥狀……

圖片截取自CBS視頻

最初的化療并沒能清除卡梅倫的白血病，于是他和家人來到了杜克醫學中心向干細胞先驅Joanne Kurtzberg博士求助。這次他接受了一次嚴格的骨髓移植手術。

起初骨髓移植手術看起來奏效了，他的白血病也消失了。然而不幸的是，在移植手術后他出現了一種罕見且危險的并發癥——移植物抗宿主病或GVHD。

更加不幸的是，此時的卡梅倫對治療這種并發癥的類固醇不起作用，6個月內的死亡率為80%，處于非常危險的情況，預后也很差。

這時，干細胞先驅Kurtzberg把目光鎖向了細胞治療公司Mesoblast，請求使用他們的實驗性干細胞治療。這種療法由供體骨髓間充質干細胞制成，經過加工成為了通用型。在接下來的治療中，卡梅倫接受了這種專門的干細胞注射，并且致命的移植物抗宿主病得到了緩解。

圖片截取自CBS視頻

這場災難發生在近10年前，現在的卡梅倫不僅能夠無癌生存，還能夠無移植物抗宿主病生存。如今他是哈佛醫學院一年級學生，他相信干細胞的力量。

無獨有偶，類似于卡梅倫案例還有很多。2017年，瑞典研究團隊成功利用胎盤間充質干細胞成功治療造血干細胞移植引發的急性移植物抗宿主病（造血干細胞移植引發危及性疾病，是胎盤干細胞拯救了他！）。一名患有重癥聯合免疫缺陷（SCID）的1歲兒童接受異體臍帶血造血干細胞移植后，誘發了急性胃腸道移植物抗宿主病。經歷一線及二線療法治療失敗后接受了胎盤間充質干細胞治療，最終病情得以緩解。

同種異體干細胞藥物正在申請上市

事實上，移植物抗宿主病是當前干細胞藥物最容易攻克的領域之一，目前全球獲批上市的干細胞藥物中有3款針對這類疾病，我國獲CDE受理開展臨床試驗的干細胞產品中也有針對這類疾病。

2016年Mesoblast公司開發的治療移植物抗宿主病的干細胞產品（商品名Temcell）在日本獲批上市，由JCR制藥公司在日本銷售。如今，他們正在開展在美國申請上市的工作，以期讓這款療法成為美國第一個商業化的同種異體細胞藥物。

今年3月，Mesoblast公司公布所開展的急性移植物抗宿主病的后期臨床研究達到了主要研究重點，計劃向美國FDA提交上市申請工作；9月，他們又宣布使用同種異體間充質干細胞產品治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病的患兒，在試驗的6個月內獲得了強勁的生存結果，生物制劑許可申請(BLA)的準備工作也正在進行中。

根據CBS的報道，就在本周Mesoblast公司申請了FDA的批準。

未來全球上市的干細胞藥物和適應癥會更多

在11月15日發布的財報中，Mesoblast公司又宣布了另一個擴張意圖。他們將擴大與日本JCR制藥公司的合作關系，延伸至大皰性表皮松解癥（EB）的創面愈合治療。

在10月被授予EB孤兒再生醫療產品稱號后，JCR制藥公司打算將日本市場上的干細胞產品Temcell適應癥拓展至大皰性表皮松解癥（EB），而不局限于當前獲批的急性移植物抗宿主病。

Mesoblast公司也不會放過中國這個龐大的市場。今年他們與天士力完成了交易，在中國建立了心血管戰略伙伴關系。天士力引進了Mesoblast公司的兩款分別處于FDA臨床III期及Ⅱ期試驗的干細胞產品——用于治療充血性心力衰竭（MPC-150-IM）和用于治療急性心肌梗死（MPC-25-IC）。

總而言之，臨床研究以及適應癥的擴張，對全球干細胞藥物的發展將帶來積極的作用，換而言之就是有望幫助全球更多的患者早日用上干細胞療法。