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- 日前，基因療法公司Myonexus Therapeutics宣布啟動一項評估新型基因療法MYO-101的臨床試驗，用于治療β-肌聚糖病（LGMD2E）。該公司致力于與美國國家兒童醫院（Nationwide Children’s Hospital）的基因療法中心以及Sarepta Therapeutics合作，為肢帶型肌營養不良癥（LGMD）開發首個矯正基因療法。他們的目標是向骨骼肌和心肌中遞送一種基因，使β-肌聚糖（β-sarcoglycan）實現有力的功能性表達，該蛋白質的缺乏會導致LGMD2E。該試驗中第1隊列的首位患者于10月開始接受治療，估計其余患者將在今年內完成治療。[查看]
- http://www.baichuan365.com/Article/zmhjbywylskjylfyqdlc_1.html
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