致命罕見病有望迎來首款基因療法 已啟動臨床試驗[ 2018-11-12 17:00 ]

日前，基因療法公司Myonexus Therapeutics宣布啟動一項評估新型基因療法MYO-101的臨床試驗，用于治療β-肌聚糖病（LGMD2E）。該公司致力于與美國國家兒童醫院（Nationwide Children’s Hospital）的基因療法中心以及Sarepta Therapeutics合作，為肢帶型肌營養不良癥（LGMD）開發首個矯正基因療法。他們的目標是向骨骼肌和心肌中遞送一種基因，使β-肌聚糖（β-sarcoglycan）實現有力的功能性表達，該蛋白質的缺乏會導致LGMD2E。該試驗中第1隊列的首位患者于10月開始接受治療，估計其余患者將在今年內完成治療。

劉奕志團隊創建近視眼人工智能預測模型[ 2018-11-09 16:33 ]

11月8日，記者從中山大學中山眼科中心獲悉，該中心教授劉奕志團隊利用百萬醫學驗光大數據，創建了近視眼人工智能預測模型，可對近視進展趨勢進行個體化預測。相關研究11月6日在線發表在《公共科學圖書館—醫學》（PLoS Medicine）官網首頁。

WISP-1以人類血管周圍干細胞中脂肪形成為代價驅動骨形成[ 2018-11-08 16:23 ]

脂肪組織內的血管壁是間充質祖細胞的來源，稱為血管周圍干細胞/基質細胞（PSC）。PSC通過熒光激活細胞分選（FACS）分離，并定義為周細胞和外膜祖細胞（APC）的二分體群。但是那些促進PSC分化為骨或脂肪細胞類型的因素尚不清楚。

南開大學團隊研究有望破解乳腺癌他莫昔芬耐藥之謎[ 2018-11-07 16:58 ]

乳腺癌是危害女性健康的最常見惡性腫瘤之一。作為對抗乳腺癌的重要手段，內分泌治療卻備受耐藥性的困擾，成為乳腺癌診治中亟待解決的重要問題。日前，南開大學生命科學學院朱正茂副教授課題組的一項研究，揭示了核膜蛋白LEM4誘發乳腺癌他莫昔芬耐藥的分子機制。LEM4有望成為乳腺癌耐藥治療的新靶點。

禮來GLP-1受體激動劑Trulicity大規模長期心血管預后研究顯著降低MACE事件風險[ 2018-11-06 16:25 ]

REWIND研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估每周一次胰高血糖素樣肽1受體激動劑（GLP-1RA）Trulicity 1.5mg相對于安慰劑（均添加至標準護理）對2型糖尿病成人患者心血管（CV）事件的作用。主要CV終點為主要不良心血管事件（MACE，包括心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中）的首次發生時間，次要終點包括主要CV終點中每個組成部分，以及包括視網膜或腎臟疾病在內的復合臨床微血管預后、不穩定性心絞痛住院、需要住院治療的心衰、需要就診的緊急心衰、全因死亡率。

國際聯合委員會在東京舉辦評審和質量改進見習培訓會[ 2018-11-05 16:41 ]

國際聯合委員會（Joint Commission International，簡稱JCI）宣布將于2018年12月3-7日舉辦東京國際評審和質量改進見習培訓會(Tokyo International Practicum on Accreditation and Quality Improvement)。為幫助希望取得JCI認證的醫療保健組織做好準備工作，這項全面的教育計劃會詳細解釋JCI的方法和標準，并重點介紹要通過認證和成功做到以患者為中心需要遵循的最佳實踐和流程。

科學家發現表觀遺傳靶標SIRT6激動劑可抑制肝癌增殖[ 2018-11-02 17:22 ]

上海交通大學醫學院張健課題組與陳國強課題組合作發現了SIRT6的首個具有功能的變構激動劑MDL-800，并初步證實了SIRT6激動劑可以通過阻斷細胞周期來抑制肝癌增殖，研究為SIRT6作為新靶標的確認提供了證據，也為該靶標藥物開發提供了優質的先導化合物基礎。10月29日，該研究成果發表于《自然—化學生物學》。

基因影響大學成績[ 2018-11-01 16:34 ]

《科學報告》近日發表的一項研究指出，基因會在某種程度上影響年輕人是否上大學、對院校的選擇以及在校成績。

利用單細胞分析揭示蠑螈再生肢體機制[ 2018-10-31 16:47 ]

美西螈（Ambystoma mexicanum, 也稱鈍口螈，六角恐龍）和其他的蠑螈是唯一能夠再生全肢的四足動物。在這個復雜的過程中，基因表達的變化調節著新的附屬肢體長出，但是人們對損傷如何誘導肢體細胞形成能夠分化為多種細胞類型的再生性祖細胞知之甚少。在肢體再生過程中，對單個細胞進行追蹤和分子分析將會鑒定出不同的分化途徑，并為細胞如何從成熟的靜息狀態轉變為再生性細胞譜系提供線索。

重大發現！當再生大量骨骼時，骨骼肌干細胞返回到一種更加原始的細胞類型[ 2018-10-30 15:26 ]

近期，美國斯坦福大學的研究人員在人類和小鼠體內鑒定出成體骨骼肌干細胞。類似于成年動物中存在的其他干細胞，骨骼肌干細胞具有有限的產生不同細胞類型的能力。具體而言，它們能夠產生骨細胞、軟骨細胞和基質細胞來修復諸如骨折之類的正常損傷。但是在牽拉成骨過程中，需要反復地讓骨骼兩端分隔得更遠，因此這就需要更加廣泛地骨再生。這種骨再生需要機械力，但是骨骼干細胞對這種環境信號如何作出反應仍然是未知的。

10月29世界中風日，史賽克提醒公眾發現中風征象采取FAST法應對[ 2018-10-29 15:10 ]

通過 FAST 法識別腦中風中風發作前，會有一些常見的征象，即“FAST”，即臉部 (Face)、手臂 (Arms)、言語 (Speech)、時間 (Time) 四個單詞英文首字母的縮寫。臉部 (Face) 指面龐向一側下垂，或浮現扭曲的笑容。手臂 (Arms) 指患者可能無法將雙臂舉到同一高度。言語 (Speech) 指觀察患者是否口齒清晰、言辭達意或能聽懂對方說的話。最后一個要素是時間 (Time)；如果患者出現以上任何癥狀，應立即撥打急救電話。

循環腫瘤細胞捕獲及單細胞分析樣機在大連研制成功[ 2018-10-26 15:34 ]

由大連醫科大學牽頭，與中國科學院深圳先進技術研究院等多家單位合作，在國家科技計劃支持下，應用微流控芯片技術，構建了三款各具功能的CTC捕獲裝置和一款單細胞檢測裝置。 研發的“單細胞檢測裝置”，通過對單個細胞阻抗脈沖信號的識別，實現了CTC在微流控芯片封閉系統內的高效、無污染的單細胞分選

英研發“人工智能臨床醫生”助提高敗血癥患者存活率[ 2018-10-25 16:52 ]

10月22日，英國帝國理工學院22日說，該大學研究人員領銜開發出一種人工智能系統，能幫助人類醫生更好地做出敗血癥治療決策，從而提高敗血癥患者存活率。

突破！科學家利用新型基因條形碼技術鑒別出關鍵的癌癥免疫基因[ 2018-10-24 16:48 ]

近日，一項刊登在國際雜志Cell上的研究報告中，來自西奈山醫院的科學家們通過研究開發了一種能同時分析成百上千個基因功能的新型技術，該技術的分辨率能達到單細胞水平，其依賴于一種使用新型蛋白質的條形碼技術。

臺灣研究團隊：濫用抗生素提高心血管疾病死亡率[ 2018-10-23 15:43 ]

臺灣“中研院”研究人員近期證實，濫用抗生素將導致腸道菌相失衡，進而影響免疫系統的修復功能，使心肌梗塞的死亡率大幅提高。研究團隊同時發現，若結合“乳酸益生菌療法”，有望提高心臟受損后的修復功能。

修復面部缺陷有戲！發現神經嵴細胞從頭部后面遷移到前面[ 2018-10-22 16:42 ]

諸如腭裂和面部麻痹之類的面部缺陷占全球所有出生缺陷（每年320萬例）的三分之一，并且是嬰兒死亡的主要原因。在一項新的研究中，來自英國和西班牙的研究人員發現形成面部特征的胚胎干細胞，稱為神經嵴細胞（neural crest cell），使用一種意想不到的機制，從頭部后面移動到前面，從而定植在面部中。

哈佛醫學院主動撤回31篇心臟干細胞文章[ 2018-10-19 16:35 ]

事實上，干細胞研究領域一直以來風波不斷。多能干細胞（STAP）造假事件是2014年生物領域最大的丑聞。日本學者小保方晴子發表在《自然》的2篇文章聲稱，通過酸浴和機械壓力能夠誘導出STAP。但在論文發表不久后，有外部專家指出，論文中的圖像不自然，疑似被加工過。一些國外同行用論文介紹的方法重復實驗，卻無法再現結果。論文最終在一片質疑聲中黯然撤稿。遺憾的是，文章的另一位作者，監督小保方晴子工作的笹井芳樹因此事于當年自殺。

意外！甲狀腺激素水平竟調節人視網膜中三種視錐細胞的產生[ 2018-10-18 13:40 ]

Johnston實驗室探究了細胞的命運是如何決定的---或者說子宮中發生的哪些事件讓發育中的細胞轉變為特定類型的細胞，這是人類生物學中很大程度上未知的一個方面。在這項新的研究中，Johnston和他的團隊專注于讓人們看到藍色、紅色和綠色的細胞---人眼中的三種視錐細胞（cone photoreceptor）。

科學家揭示自由意志的生物學本質[ 2018-10-17 16:52 ]

數千年來，哲學家一直在苦苦思索自由意志的問題，即人們是決定的主動驅動者還是被動觀察者。神經學家則圍繞該問題不停地“跳著踢踏舞”，并反問為什么大多數人都覺得自己有自由意志。他們試圖通過觀察罕見案例回答問題，在這些案例中，人們似乎已經失去了它。

英國生物樣本庫發布大規模遺傳數據[ 2018-10-16 16:44 ]

近日在線發表于《自然》的兩篇論文集中介紹了英國生物樣本庫的遺傳數據。兩篇論文對整個數據集進行了詳細描述，并對大腦遺傳結構進行了深入研究。該數據集涵蓋了約50萬個個體的全基因組遺傳數據、臨床測量以及健康記錄。

打破傳統認知！飲食或許并不是誘發痛風的主因！[ 2018-10-15 15:55 ]

近日，一項刊登在國際雜志BMJ上的研究報告中，來自奧塔哥大學的科學家們通過研究發現，飲食因素對于機體尿酸鹽水平的影響或許遠小于先前的設想，尿酸鹽常常是機體痛風的先兆。研究者表示，健康的飲食常與較低水平的血清尿酸鹽相關，而這能夠有效保護機體抵御痛風，但總的來說，飲食對尿酸水平的影響非常低。

新研究發現人們能夠記住5000張面孔！[ 2018-10-12 16:36 ]

人類通常生活在約100人的小團體中，但該研究表明，我們的面部識別能力使我們能夠處理在現代世界中遇到的成千上萬的面孔。 來自約克大學心理學系的Rob Jenkins博士說：“我們的研究主要集中在人們實際知道的面孔數量上 - 我們還沒有發現大腦在處理面孔數量上的極限。

鴨子出現變異禽流感病毒亞型[ 2018-10-11 15:51 ]

為了應對禽流感流行，我國在2017年9月推出了一種新型雞用疫苗。近日，中國農科院研究人員發現，這種疫苗效果顯著，但值得注意的是，研究人員在未免疫的鴨子中發現了H7N9和H7N2的兩種新基因變異亞型。相關論文日前發表在《細胞—宿主與微生物》上。

未獲諾獎不代表缺諾獎級別成果 我國醫藥界“采礦人”了解一下[ 2018-10-10 16:51 ]

今年的諾貝爾獎如往年一樣如期而至，但與往年不太一樣的是，今年的諾貝爾生理或醫學獎因陳列平等人未獲獎而存在一些爭議，尤其是未見有中國人獲獎，給我們國人或多或少帶來了些許失落。但仔細分析，其實我國并不缺少諾獎級別的研究成果，比如研究"砒霜治癌"的醫藥界"采礦人"張亭棟就被認為是準諾貝爾獎人選，在此，筆者并不想表達太多對張亭棟未獲得諾貝爾獎的遺憾，主要是想借此談一談擁有我國特色的礦物藥。

干細胞“種”出血管化腐生肌 中山醫院保肢率達91.2%[ 2018-10-09 13:25 ]

以往各種原因導致“難治性重度肢體缺血”患者6個月內踝上截肢率和死亡率分別高達40%和20%。這些曾經要么截肢要么死的患者如今在由復旦大學附屬中山醫院血管外科，通過患者自體干細胞移植治療后，在缺血壞死的肢體中可以“種出血管”，血流到處即逆轉壞肢并恢復如初。

重磅！新技術或能高效制造大腦干細胞[ 2018-10-08 15:33 ]

研究者Paul Tesar博士說道，從多能干細胞中以高純度大規模制造特殊的大腦干細胞能作為一種強大的工具幫助研究中樞神經系統疾病。這項研究中我們將新技術應用到了髓磷脂疾病的一船模型中，隨后我們發現了一種化合物或能幫助疾病狀態下的髓磷脂產生細胞繼續存活。

為什么老是過敏？可能是腸道微生物在作怪[ 2018-09-30 15:02 ]

過去幾年來，科學家們已經發現了腸道微生物紊亂和不同疾病之間存在聯系。而現在在一項最新研究中，來自法國國家科學研究院（CNRS）、法國國家健康與醫學研究院（INSERM）和法國里昂第一大學及美國NIH的研究人員一起發現一種病毒檢測系統、腸道微生物組成和皮膚過敏之間的關系。他們的發現于近日發表在《PNAS》上，可能帶來潛在的皮膚過敏新療法。

重磅！血液中的一種神秘的干細胞有助于修復受損血管[ 2018-09-29 16:12 ]

干細胞是能夠分化成成熟細胞類型的細胞。鑒于它們在再生醫學上的潛力，幾十年來，科學家們一直在尋找血液中的能夠產生內皮細胞的干細胞。到目前為止，針對這樣的“內皮祖細胞（endothelial progenitor cell）”是什么和它們是否真地存在于血液中，科學家們存在著不同的意見。

我國青年學者用干細胞療法讓眼盲小鼠見到光明[ 2018-09-28 13:02 ]

姚凱說，通過對小鼠的大腦活動測量結果證實，這些新生神經元成功地整合到視覺通路中，并將光信號傳遞給了大腦視覺皮層，先天性眼盲的小鼠產生了視覺反應。 多位國際眼科專家均表示，此項研究為基因治療和干細胞治療領域內的突破性成果，特別是在利用內源性干細胞治療遺傳性疾病方面做出了創造性發展。

繼史塞克后 強生再度出手搶灘骨科3D打印[ 2018-09-27 15:07 ]

業內認為，強生對3D打印技術的深遠期望在于，通過該技術培養小批量定制化醫療器械的生產能力，從而更為迅速的響應醫生和患者的個性化需求，最終保持其領先的行業地位。

又是日本科學家！用干細胞制造卵子，人類又近一步[ 2018-09-26 15:50 ]

在干細胞研究領域，來自日本的科學家扮演了重要的角色。2012年，山中伸彌教授與John B. Gurdon教授由于其在多能干細胞誘導上做出的貢獻，共享了當年的諾貝爾生理學或醫學獎。而在本周的《科學》雜志上，另一群日本科學家又取得了干細胞研究的突破——他們用人類的誘導干細胞，造出了人類的卵原細胞！這也讓人類離使用干細胞制造卵子又近了一步。

科研人員研發出小麥穗發芽防控新技術[ 2018-09-25 14:09 ]

中國科學院合肥物質科學研究院技術生物與農業工程研究所研究員吳麗芳課題組在小麥穗發芽防控技術研究方面取得新進展，研究人員利用經過修飾的天然納米材料為主要原料制備出一種抗小麥穗發芽防護劑，可替代化學農藥防控穗發芽。這一成果對提高小麥品質和減少化學農藥的環境釋放具有重要意義。

DAAs市場引多家藥企“廝殺” 中國迎來丙肝治愈新時代？[ 2018-09-21 15:57 ]

截止目前，已有6家公司的丙肝直接抗病毒藥物（DAA）登陸中國市場，直接抗病毒藥物具有優良的持續病毒學應答率（SVR），中國將告別干擾素、利巴韋林，進入丙肝完全治愈新時代。

壓力或引發全身免疫反應[ 2018-09-20 13:48 ]

這種“干一仗或逃跑”的應對方式對的祖先很有利，但它在今天的現代生活中持續被激活卻存在代價。科學家開始認識到，壓力通常會加劇若干種疾病，包括抑郁、糖尿病、心臟病、艾滋病和哮喘。解釋壓力和這些廣泛損傷之間關聯性的其中一種理論把矛頭指向了一個出乎意料的源頭：每個細胞內的微型“發電室”。

華人學者發現抗癌新靶標，死死控制腦膠質瘤命門！[ 2018-09-19 13:18 ]

“全世界都在不遺余力地尋找治療腦膠質瘤的方法，但是此前沒有人發現這個基因是治療膠質瘤的靶基因之一。”該研究作者、VTCRI副教授Zhi Sheng說道，他的團隊從二十個可疑基因中找出了這個基因。

CRISPR Therapeutics和ViaCyte合作開發同種異體干細胞療法[ 2018-09-18 14:33 ]

瑞士CRISPR Therapeutics和美國ViaCyte宣布達成戰略合作。他們將共同開發用于疾病治療的同種異體干細胞療法。此次交易金額高達2500萬美元，ViaCyte將與CRISPR Therapeutics共同開發能夠治療糖尿病的同種異體干細胞產品。

強化血壓控制可能有助于保持大腦健康[ 2018-09-17 16:23 ]

初步研究表明，嚴格的血壓控制不僅有益于心臟，還有助于拯救你的大腦。

我國第四軍醫大學研究人員在人體臨床試驗中證實利用來自乳牙的干細胞可再牙髓組織[ 2018-09-14 13:04 ]

在一項新的臨床研究中，來自中國第四軍醫大學的研究人員和美國賓夕法尼亞大學的研究人員指出遭受這類損傷的兒童存在著一種更加有前途的治療方法：使用從他們的乳牙（baby tooth）中提取出的干細胞。

人工進化蛋白因子加速體細胞重編程取得進展[ 2018-09-13 13:41 ]

體細胞重編程技術可為再生醫學提供充足細胞來源，在研究與醫療領域有廣闊應用前景，但重編程的誘導效率有待進一步提高。Ralf Jauch 課題組將蛋白質工程和細胞重編程結合，設計并篩選出功能增強的、可加速體細胞重編程的蛋白因子。

新研究：干細胞技術構建人腦再下一城[ 2018-09-12 12:52 ]

人類大腦器官的產生既困難又耗時且昂貴，需要復雜的工具和專門知識來首先從皮膚細胞中產生能夠變成幾乎任何類型細胞的人類誘導多能干細胞( iPSCs )，也被稱為成纖維細胞，然后指導這些ipsCs分化成各種相互關聯的細胞類型，包括像大腦這樣的器官。

重磅！科學家鑒別出決定細胞命運的干細胞特性[ 2018-09-11 11:01 ]

來自加利福尼亞大學的科學家們通過研究鑒別出了能夠影響神經干細胞命運的固有細胞特性，這些特性或許會影響神經干細胞分化稱為哪種腦細胞，比如神經元、星形細胞和少突神經膠質細胞等，相關研究結果或能幫助研究人員開發出新方法來預測或控制干細胞的命運，從而更好地應用于人類的移植治療中。

研究人員發現地中海飲食會提高睡眠質量[ 2018-09-10 15:25 ]

此前已知地中海飲食可能會促進人們睡眠質量更好，而睡眠質量較差則會導致人們吃更少的健康食物。該研究的作者則注意到這二者之間的關系仍然沒有被完全闡述清楚。

大腦類器官的新型培育方法[ 2018-09-07 11:01 ]

在新論文中，資深作者Muotri及其同事描述了一種新的，快速且經濟有效的方法，可以將個體體細胞直接重新編程為數百個人的皮質類器官。為此，他們壓縮并優化了該過程的幾個步驟，以便體細胞被重新編程，擴展和刺激，幾乎同時形成皮質細胞。 Muotri說，結果是皮質類器官完全從體細胞發育，只需輕微操作。

3D打印技術改變篩選抗生素的方法[ 2018-09-06 14:15 ]

從原理上來講，該工具使用LED燈激發細菌中的熒光蛋白。然后，它將數據無線發送給研究人員，研究細胞隨時間對抗生素的反應。PFIbox的九個結構部件可以在大約一天內進行3D打印，在幾分鐘內拼接在一起，成本約為200美元。

干細胞+3D打印，可用于肝臟移植[ 2018-09-05 09:05 ]

來自愛丁堡大學醫學研究委員會（MRC）再生醫學中心的科學家結合干細胞技術與3D打印技術，成功培育出了人源3D肝臟組織，并且在小鼠水平顯示出治療的潛力。

從毒液中尋找拯救生命的療法[ 2018-09-04 14:57 ]

有毒的爬行動物、蟲子和海洋生物都有著臭名昭著的名聲，它們是危險的有時是威脅生命的生物。但是，在一項新的論文中，論文第一作者、美國紐約市立大學研究生中心化學與生物化學副教授Mand? Holford及其同事們詳細介紹了技術和不斷增加的對毒液進化的理解如何為開發能夠治療糖尿病、自身免疫疾病、慢性疼痛和其他疾病的全新類藥物指明了方向。相關論文發表在2018年8月31日的Science期刊上，論文標題為“Venoms to the rescue”。

免疫感染成為新焦點 勃林格殷格翰與清華大學將聯手開發突破性療法[ 2018-09-03 16:08 ]

9月2日 勃林格殷格翰與清華大學共同宣布，雙方將合作研發針對感染性疾病的免疫療法。科學家們將在新建的清華大學-勃林格殷格翰感染性疾病免疫治療聯合研究中心內攜手合作，利用免疫調節機制來對抗感染性疾病。

干細胞技術實現全牙髓組織功能性再生[ 2018-08-31 14:41 ]

面對牙髓再生這一世界難題，空軍軍醫大學口腔醫院金巖教授率領的科研團隊，歷經20多年潛心努力，從患者脫落乳牙中獲取牙髓干細胞，經過體外培養，將形成的干細胞聚合體植入患者所需的牙髓腔里，使得牙齒神經血管再生，完全恢復牙齒原有功能。特別是對于牙齒正在發育的年輕患者，能使牙齒發育到正常狀態。

科學家開發出新探針可體內追蹤細胞長達一周，將加速細胞療法[ 2018-08-30 15:53 ]

涉及將工程化的免疫細胞回輸到病人體內進行腫瘤治療的免疫療法將由于一種新型成像系統而往前邁一步。科學家們已經開發出了一種新的可以追蹤免疫細胞在體內運動長達一周的方法，因此可以幫助醫生監控細胞療法的療效。研究人員表示這個系統將幫助加速測試這些療法是否安全。

暫時忘記流式細胞儀吧，科學家們開發出智能圖像激活細胞分選技術[ 2018-08-29 13:48 ]

50多年來，基于流式細胞儀（flow cytometry）的細胞分選是依據細胞的表面標志物表達譜從物理上分裂這些細胞，它已成為生物學實驗室中的一種廣泛使用的工具。但是，在一項新的研究中，來自一個國際研究團隊揭示出這個關鍵過程的下一步發展，即“智能圖像激活細胞分選（Intelligent Image-Activated Cell Sorting, IACS）”。