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Leukemia：基于CRISPR的基因療法為白血病治療帶來希望 [行業新聞]

: 丹麥奧胡斯大學的研究人員近日利用CRISPR-Cas9系統開發出一種基因療法，可以阻止這種侵襲性AML亞型的細胞分裂，為AML的治療提供了一種很有前景的治療方法。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/leukemiajycrisprdjyl_1.html

Circulation Res：基因療法可有效治療巴氏癥候群 [行業新聞]

: Barth綜合征是男性兒童中一種罕見的代謝疾病，是由稱為TAZ的基因突變引起的。Barth綜合征會導致威脅生命的心力衰竭癥狀產生，并導致骨骼肌以及免疫反應的虛弱并損害身體生長。波士頓兒童醫院的一項新研究表明，基因治療可以預防或逆轉因Barth綜合征引發的心臟功能障礙。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/circulationresjylfky_1.html

獲歐盟委員會支持首款β地中海貧血癥基因療法今年有望上市 [行業新聞]

: 歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）對其在研基因療法Zynteglo（前稱LentiGlobin）的上市授權申請（MAA）表達了支持。他們推薦批準這款基因療法用于治療12歲以上非β0/β0基因型的輸血依賴性β型地中海貧血癥（TDT）患者。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/homwyhzcskdzhpxzjylf_1.html

致命罕見病有望迎來首款基因療法已啟動臨床試驗 [行業新聞]

: 日前，基因療法公司Myonexus Therapeutics宣布啟動一項評估新型基因療法MYO-101的臨床試驗，用于治療β-肌聚糖病（LGMD2E）。該公司致力于與美國國家兒童醫院（Nationwide Children’s Hospital）的基因療法中心以及Sarepta Therapeutics合作，為肢帶型肌營養不良癥（LGMD）開發首個矯正基因療法。他們的目標是向骨骼肌和心肌中遞送一種基因，使β-肌聚糖（β-sarcoglycan）實現有力的功能性表達，該蛋白質的缺乏會導致LGMD2E。該試驗中第1隊列的首位患者于10月開始接受治療，估計其余患者將在今年內完成治療。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/zmhjbywylskjylfyqdlc_1.html

有效率97%，AAV5基因療法可不受免疫系統影響 [行業新聞]

: uniQure公司的基因療法AMT-060使用5型腺相關病毒（AAV5）將特異性在肝臟細胞中表達的Factor IX基因注入患者體內。通過一次注射就可以使患者在相當長一段時間內穩定地表達因子IX，從而使患者在無需定期輸血的情況下，維持自主凝血功能，顯著改善患者生活質量。該療法已經獲得美國FDA授予的突破性療法認定。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/yxl97aav5jylfkbsmyxt_1.html

厲害了！新型CAR-T療法可抑制HIV感染 [行業新聞]

: 在剛剛過去的2017年，FDA批準了第一個針對癌癥的基因療法——CAR-T療法。近日，科學家們報告說，同樣的基因工程細胞技術在實驗室動物中顯示出抑制HIV感染的能力，甚至有可能根除HIV。雖然這項研究樣本很小，只在兩只平頂猴以及實驗室培養的細胞上測試了基因工程“CAR”細胞的作用，但是，研究結果預示，在發展艾滋病疫苗的30年無功努力之后，人們可能有了協助免疫系統對抗HIV感染的新方法。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/lhlxxcartlfkyzhivgr_1.html

PNAS：科學家或成功實現利用基因療法來治療阿爾茲海默氏癥 [行業新聞]

: 日前，來自帝國理工學院的研究人員通過利用病毒將特殊的基因片段運輸到小鼠大腦中，從而成功抑制小鼠患阿爾茲海默氏癥[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/pnaskxjhcgsxlyjylflz_1.html

首個治療兒童疾病的Strimvelis基因療法在歐洲獲批 [行業新聞]

: 近日，世界首個用于兒童治療的基因療法獲得歐盟委員會(European Commission)批準，這項名為Strimvelis的基因療法或將開啟兒童療法研究的新時代，相關研究刊登于國際雜志Blood上。該療法可以治療重癥聯合免疫缺陷（ADA-SCID）的患兒，這種疾病是一種非常罕見的兒童疾病，其在患兒受影響的極短時間內往往具有明顯的致死率。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/sgzletjbdstrimvelisj_1.html

科學家創建首個常見遺傳形式ALS轉基因小鼠模型 [行業新聞]

: 洛杉磯，2015年12月2日——科學家們已經創造出最常見遺傳形式肌萎縮側索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的第一個轉基因小鼠模型。這項工作也為這種形式的ALS提供了希望：可能有朝一日被基因療法所逆轉。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/kxjcjsgcjycxsalszjyx_1.html

警惕定制嬰兒！聯合國呼吁暫停人類基因“編輯” [行業新聞]

: 聯合國教科文組織下屬的國際生物倫理學委員會（IBC）說，基因療法可能成為“醫學史上的一個分水嶺”，而基因組編輯“無疑是最有希望造福全人類的科學事業之一”。[查看]; http://www.baichuan365.com/Article/jtdzyelhghyztrljybj_1.html

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